
CRISPR系统的发现将基因编辑带入了新境界,让医学界、科研界、育种团队都纷纷尝试,让CRISPR系统应用到自己的领域,存在一定的问题也是难免的。脱靶问题、效率低、转化介质不匹配等,都限制了CRISPR的应用。不必担心,科研总是走在解决问题的路上。当新型纳米颗粒遇上“万人迷”CRISPR系统时,可有效解决病毒作为介质的需要。浅听细细道来近日刊登在国际著名杂志Nature Biotechnology上的一篇研究报告。

来自麻州省理工学院(MIT)的科学家开发出了一种新型纳米颗粒,这种纳米颗粒能够运输CRISPR基因编辑系统,并对小鼠机体的基因进行特异性修饰,向研发永久性改变人类致病基因的药物跨出重要的一步。
这项研究中,科学家将含有CRISPR关键成分的纳米微粒(nanoparticles)注射至成年小鼠中。发现在肝细胞对特定基因的编辑效率可达到80%左右,这是截止目前在成年动物中进行CRISPR编辑所达到的最高效率。这一研究有望替代传统使用的病毒传递系统,实现更高效、更安全的基因治疗。
目前研究人员正在寻找是否能利用该技术治疗其它肝脏疾病;研究者Anderson认为,一种能特异性关闭基因表达的完全合成性的纳米颗粒或许就能作为一种强大的工具,这并不仅仅是针对Pcsk9基因,还包括了其它疾病,肝脏是人体重要的器官,同时其也是很多疾病发生的来源,如果能实现对肝脏细胞中DNA的重编程,研究人员或许就能够有效遏制多种肝脏来源的疾病了;本文研究中,研究人员所开发的纳米技术新应用未来或能为基因编辑研究开辟多种途径。
当然了,这项创新成果也为植物基因编辑提供了思路,还望我们的植物界"大牛"再创新成果。